Ξεκίνησε μια από τις πιο φιλόδοξες κλινικές δοκιμές, στον τομέα της βιοτεχνολογίας από την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Life Biosciences. Η εταιρεία ανακοίνωσε πως χορήγησε την πρώτη δόση της πειραματικής θεραπείας ER-100 σε άνθρωπο και με αυτή προσπαθεί να αντιμετωπίσει την απώλεια όρασης που σχετίζεται με την γήρανση.
Αυτό που κάνει αυτή την κλινική δοκιμή ξεχωριστή, είναι πως δε στοχεύει απλά στη διαχείριση των συμπτωμάτων, αλλά κάτι αρκετά πιο δύσκολο και φιλόδοξο. Αυτό είναι η μερική «αναζωογόνηση» γερασμένων κυττάρων του αμφιβληστροειδούς, επαναφέροντάς τα σε μια πιο νεανική και λειτουργική κατάσταση. Αυτό σημαίνει πως θα επαναφέρει στη ζωή τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς.
Τι είναι η θεραπεία ER-100;
Η ER-100 αποτελεί μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε έρευνες του γενετιστή David Sinclair από το Πανεπιστήμιο Χάρβαρντ, που έχει γίνει γνωστός για τη μακροχρόνια ενασχόλησή του με τη βιολογία της γήρανσης.
Με αυτή την τεχνολογία η εταιρεία θέλει να ενεργοποιήσει συγκεκριμένα γονίδια στα γαγγλιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Πρόκειται για αυτά τα κύτταρα που μεταφέρου τις οπτικές πληροφορίες από το μάτι, στον εγκέφαλο. Είναι ιδιαίτερα κύτταρα να οποία δεν αναγεννώνται φυσικά όταν υποστούν βλάβες, όπως αυτές που προκαλεί το γλαύκωμα, για αυτό και η απώλεια όρασης θεωρείται δεδομένη και συνήθως μόνιμη.
Με τη νέα θεραπεία, οι επιστήμονες στοχεύουν στο να επαναφέρουν ορισμένα επιγενετικά χαρακτηριστικά των κυττάρων αυτών, σε μια πιο νεανική κατάσταση και άρα λειτουργική, τουλάχιστον μερικώς.
Πως λειτουργεί η τεχνολογία πίσω από το ER-100;
Η νέα θεραπεία χρησιμοποιεί έναν τροποποιημένο ιό, σαν όχημα μεταφοράς γενετικών οδηγιών στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Πρόκειται για έναν ιό που δε μπορεί να προκαλέσει λοίμωξη, αλλά είναι ικανός να μεταφέρει τις απαραίτητες οδηγίες για την παραγωγή τριών πρωτεϊνών. Αυτές οι πρωτεΐνες θεωρούνται υπεύθυνες για την κυτταρική αναζωογόνηση.
Με τη συγκεκριμένη μέθοδο, τα γονίδια ενεργοποιούνται μόνο όταν ο ασθενής λαμβάνει ένα συγκεκριμένο αντιβιοτικό. Όταν η λήψη του αντιβιοτικού σταματήσει, τα γονίδια επανενεργοποιούνται και αυτό μπορεί να λειτουργήσει σαν ένας επιπλέον μηχανισμός ασφαλείας και ελέγχου.
Ταυτόχρονα, σύμφωνα με την Life Biosciences, η θεραπεία δεν τροποποιεί τα ήδη υπάρχοντα γονίδια των ασθενών, όμως προσθέτει προσωρινές γενετικές οδηγίες, τα κύτταρα που στοχεύει.
Στα ποντίκια δούλεψε, σειρά έχουν τώρα οι άνθρωποι
Η θεραπεία βασίστηκε στην έρευνα που δημοσίευσε η ίδια ομάδα του Χάρβαρντ το 2020. Σε αυτήν, οι επιστήμονες κατάφεραν να αναπρογραμματίσουν γερασμένα κύτταρα σε ποντίκια, κάτι που οδήγησε σε χαρακτηριστικά νεότερων κυττάρων.
Αφού λοιπόν η θεραπεία πέρασε τις προκλινικές δοκιμές και έδωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα, η εταιρεία πήρε άδεια για να συνεχίσει. Οι δοκιμές συνεχίστηκαν σε ζώα, ώστε να προετοιμαστεί η θεραπεία για ανθρώπινη μελέτη.
Τον Ιανουάριο του 2025, η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε το «πράσινο φως» για την έναρξη της πρώτης κλινικής δοκιμής.
Οι πρώτοι συμμετέχοντες στην κλινική μελέτη του ER-100
Η πρώτη φάση των κλινικών δοκιμών του ER-100 περιλαμβάνει συνολικά μέχρι 18 συμμετέχοντες. Στο πρώτο στάδιο η θεραπεία θα δοθεί σε 12 άτομα που πάσχουν από γλαύκωμα ανοιχτής γωνίας (Open-Angle Glaucoma – OAG), τη συχνότερη μορφή γλαυκώματος. Στη συνέχεια θα προστεθούν έως και έξι ασθενείς με μη αρτηριτιδική πρόσθια ισχαιμική οπτική νευροπάθεια (NAION), μια πάθηση που προκαλεί βλάβη στο οπτικό νεύρο και σοβαρή απώλεια όρασης.
Η πορεία των συμμετεχόντων θα παρακολουθείται για τουλάχιστον μια πενταετία, κατά την οποία οι ερευνητές θα προσπαρμόζουν τις δόσεις της θεραπείας, ανάλογα με την απόκριση και την ασφάλειά της.
Η επιστημονική κοινότητα παραμένει επιφυλακτική
Η εν λόγω θεραπεία έχει δημιουργήσει μεγάλες προσδοκίες, όμως αρκετοί επιστήμονες τονίζουν πως πρόκειται για μια πολύ ριψοκίνδυνη προσέγγιση. Η γονιδιακή επαναπρογραμματιστική τεχνολογία θεωρείται πολλά υποσχόμενη, αλλά συνοδεύεται από σημαντικούς κινδύνους. Μεταξύ αυτών περιλαμβάνεται η πιθανότητα ανεπιθύμητων αλλαγών στη λειτουργία των κυττάρων ή ακόμη και η ανάπτυξη καρκινικών χαρακτηριστικών.
Ο βιολόγος βλαστοκυττάρων Paul Knoepfler από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια έχει εκφράσει δημόσια τους φόβους του για το αν η θεραπεία είναι έτοιμη για κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους.
Όπως επισημαίνει, ακόμη κι αν επιτευχθεί αναζωογόνηση των κυττάρων, η θεραπεία δεν αντιμετωπίζει την αυξημένη ενδοφθάλμια πίεση που προκαλεί το γλαύκωμα. Αυτό σημαίνει ότι η πιθανή βελτίωση ίσως να μην είναι μόνιμη.
Το πρόβλημα που βλέπουν οι επιστήμονες που αντιδρούν είναι πως αν και έχουμε διάφορά βιολογικά και επιγενετικά ρολόγια για να εκτιμήσουμε τη γήρανση των κυττάρων, δεν έχουμε συμφωνία για ποιοι από αυτούς τους δείκτες είναι σημαντικοί και ποιοι πρέπει να μεταβληθούν ώστε να θεωρήσουμε πως ένα κύτταρο έχει πραγματικά ανανεωθεί.
Για αυτό η επιστημονική κοινότητα παραμένει επιφυλακτική απέναντι σε μεγάλους ισχυρισμούς, μέχρι να έχει σαφή κλινικά δεδομένα.
Ιστορική δοκιμή με αβέβαιο αποτέλεσμα
Η κλινική δοκιμή της ER-100 θεωρείται από πολλούς μία από τις σημαντικότερες μελέτες στον χώρο της έρευνας για τη μακροζωία και τη γονιδιακή θεραπεία. Αυτό κάνει τις δοκιμές που ξεκίνησαν ιστορικές. Αν η θεραπεία αποδειχτεί αποτελεσματική και φυσικά ασφαλής, τότε θα ανοίξει τον δρόμο για νέες θεραπείες που θα αντιμετωπίζουν τους μηχανισμούς γήρανσης στους ανθρώπους.
Προς το παρόν, όμως, οι ειδικοί συμφωνούν σε ένα πράγμα: η τεχνολογία είναι συναρπαστική, αλλά τα πραγματικά δεδομένα από τους πρώτους ασθενείς θα είναι αυτά που θα καθορίσουν αν βρισκόμαστε μπροστά σε μια ιατρική επανάσταση ή σε μια πολλά υποσχόμενη ιδέα που χρειάζεται ακόμη χρόνο για να αποδείξει την αξία της.
Ακολουθήστε το Techmaniacs.gr στο Google News για να διαβάζετε πρώτοι όλα τα τεχνολογικά νέα. Ένας ακόμα τρόπος να μαθαίνετε τα πάντα πρώτοι είναι να προσθέσετε το Techmaniacs.gr στον RSS feeder σας χρησιμοποιώντας τον σύνδεσμο: https://techmaniacs.gr/feed/.
