Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια φθάνει σε κόστος τα 4.25 εκατομμύρια δολάρια, ουσιαστικά κάνοντάς το, το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Ο λόγος για τη θεραπεία Lenmeldy η οποία κέρδισε τη Δευτέρα την έγκριση των αμερικανικών αρχών για την αντιμετώπισης μιας κληρονομικής πάθησης που ονομάζεται ονομάζεται μεταχρωματική λευκοδυστροφία πρώιμης έναρξης ή MLD.
Ποιο είναι το πιο μακρινό πράγμα που μπορούμε να δούμε;
Πρόκειται για μια θανατηφόρα ασθένεια κατά την οποία τα βρέφη αρχίζουν να χάνουν την ικανότητα να περπατούν και να μιλούν. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, οι οποίες αποσκοπούν στη διόρθωση των υποκείμενων γενετικών ανωμαλιών που προκαλούν κληρονομικές ασθένειες.
Η αλήθεια είναι πως ο τομέας της γονιδιακής θεραπείας έχει γίνει κατά καιρούς αντικείμενο έντονων συζητήσεων για τα υψηλά κόστη, αν και οι φαρμακευτικές υπεραμύνονται της τιμολόγησης, καθώς μπορούν να θεραπεύσουν ασθενείς εξοικονομώντας σημαντικούς πόρους στα συστήματα υγείας.
